Roma, 7 novembre 2022 – Gli Advanced Talks on Advanced Therapies, meglio conosciuti come At2, tornano in presenza, dopo lo stop imposto dalla pandemia, presso l’Auditorium dell’Ara Pacis di Roma. La seconda edizione del grande “science show” organizzato da OTA - Osservatorio Terapie Avanzate, ha visto alternarsi sul palco 5 esperti di terapie avanzate (TA), che partendo da esperienze e ambiti di attività differenti hanno emozionato e coinvolto il pubblico raccontando le promesse – quelle già mantenute e quelle che stanno per realizzarsi – delle terapie avanzate, ma anche le sfide da affrontare e le criticità da risolvere per portare avanti queste innovative terapie. Sul palco si sono infatti alternati: Giulio Pompilio, Direttore Scientifico IRCCS Centro Cardiologico Monzino di Milano, già membro del Comitato delle Terapie Avanzate (CAT) dell’EMA e Presidente del Comitato Scientifico OTA, Maria Luisa Nolli, membro del Board di Assobiotec ed EuropaBio e Docente di Biotecnologie Avanzate all’Università di Pavia, Concetta Quintarelli, Responsabile Unità di Terapia Genica dei Tumori dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma e membro del Comitato per le Terapie Avanzate (CAT) dell’EMA, Federico Spandonaro, Presidente del Comitato Scientifico del Centro per la Ricerca Economica Applicata in Sanità (C.R.E.A. Sanità ) e Marika Pane, Direttore del Centro Clinico NeMO Pediatrico di Roma. Nomi di indubbia qualità, in rappresentanza di un gruppo altrettanto qualificato di 25 persone che a partire da domani lavoreranno insieme a un altro ambizioso progetto di OTA, annunciato proprio durante la serata: il 2023 sarà infatti l’anno del retreAT, il primo mai organizzato in Italia e tutto dedicato a questa nuova frontiera della medicina.
Il nome scelto “retreAT” richiama i grandi “retreat”, cioè i “ritiri” a cui la comunità scientifica internazionale è già abituata, mentre AT è l’acronimo di “Advanced Therapies”. Si tratta di un progetto, o meglio di un processo, che riunisce ricercatori, clinici, associazioni di pazienti, aziende e istituzioni spingendoli non solo ad individuare e analizzare criticità partendo da punti di vista ed esperienze differenti ma, soprattutto, a formulare proposte concrete e immediatamente applicabili. Il retreAT è articolato su 5 diversi tavoli tematici che affronteranno 5 differenti aspetti: la partnership Pubblico-Privato, elemento fondamentale nel lungo e costoso percorso di sviluppo clinico di una terapia avanzata, la manifattura di queste innovative terapie, processo complesso che può diventare un collo di bottiglia per l’arrivo delle terapie avanzate sul mercato, la ricerca clinica, che è una fase particolarmente critica nel percorso di sviluppo di una terapia – soprattutto nell’ambito delle malattie rare e ultrarare – che può durare fino a 10 anni, la sostenibilità delle terapie avanzate e l’accesso, una tematica fortemente attuale in questo ultimo anno che ha visto il ritiro di importanti terapie geniche dal mercato, l’organizzazione dei centri di eccellenza e la presa in carico dei pazienti, tappa finale e fondamentale per portare le terapie avanzate al loro traguardo. Quest’ultimo tavolo in particolare è stato ritenuto fondamentale al fine di prendere veramente in carico le esigenze dei pazienti e dei caregiver, ai quali occorre non solo rendere disponibili delle terapie rivoluzionarie ma far sì che possano compiere agevolmente il loro percorso di cura senza ostacoli o differenze dovute al luogo di residenza, o anche alle possibilità economiche di sostenere le spese di viaggio e assistenza, o senza interruzioni nei percorsi dovute a difficoltà burocratiche. Un tavolo simbolico anche dell’attenzione al paziente che da sempre caratterizza il lavoro di think tank e di informazione di Osservatorio Terapie Avanzate.
“Quando si parla di terapie avanzate l’accento cade quasi sempre e solo sui temi della sostenibilità economica – ha detto Francesco Macchia, Coordinatore di OTA - Osservatorio Terapie Avanzate – ma noi abbiamo scelto di affrontare più tematiche contemporaneamente nella ferma convinzione che la sostenibilità non possa essere trovata nella semplice limitazione della spesa, ma nella piena valorizzazione degli investimenti e nella creazione di un sistema di presa in carico realmente efficace ed efficiente che vada incontro ai bisogni del paziente e costituisca al tempo stesso valore per il Paese. Per questo abbiamo sentito la necessità di lanciare il più ambizioso progetto di policy shaping sulle TA in Italia, il retreAT”.
Il lavoro degli esperti, tra incontri preparatori e giornate consecutive di lavoro in presenza, durerà circa un anno e coinvolgerà 25 grandi menti italiane con le massime competenze di settore, che dovranno non solo individuare le criticità ma anche, e soprattutto, individuare soluzioni immediatamente applicabili. La contaminazione dei “25” con professionalità provenienti da esperienze e settori differenti consentirà di pensare out of the box e individuare soluzioni non identificate finora. Perché i pazienti hanno bisogno di avere risposte concrete e di poter realmente accedere a queste nuove terapie, e il tempo per ciascuno di loro è un fattore fondamentale.
Prima di tutto, cosa sono le terapie avanzate? A raccontarlo è proprio Giulio Pompilio, Presidente del Comitato Scientifico di OTA e Direttore Scientifico IRCCS Centro Cardiologico Monzino di Milano: “Le terapie avanzate sono considerate a tutti gli effetti dei farmaci, ma funzionano in maniera ben diversa dai farmaci ‘tradizionali’: si basano infatti sull’utilizzo di DNA, cellule o tessuti – spesso manipolati geneticamente – in grado di agire, generalmente con un’unica somministrazione, direttamente sulla causa della malattia e non solo sui sintomi. Le prospettive aperte da queste nuove terapie sono incredibili e possono essere applicate a molte malattie rare e genetiche, patologie degenerative e tumori, offrendo nuove possibilità anche là dove fino a ieri non c’era alcuna prospettiva di cura. Una nuova frontiera della medicina che necessita di continua ricerca scientifica, di una comprensione approfondita delle potenzialità e dei limiti di questi nuovi farmaci, e di nuove sfide sul fronte delle modalità di produzione, regolamentazione e accesso alle cure. Comprensione che deve formarsi non solo nella comunità scientifica, ma anche nelle istituzioni, nei pazienti e nei cittadini in generale, che mai come ora sono chiamati a una partecipazione consapevole alle cure”.
At2, non a caso, fu ideato nel 2019 per avvicinare esperti e grande pubblico al campo della medicina al fine di costruire una conoscenza e consapevolezza condivise e diffuse, indispensabili per affrontare correttamente le complesse scelte che riguardano l’arrivo delle terapie avanzate nella vita di tutti: esperti, pazienti e cittadini.
“Ad oggi, poco è stato fatto in modo sistematico per garantire equo accesso a tutti pazienti che possono beneficiare di queste terapie. Ma, allo stesso tempo, occorre che questo diritto sia economicamente sostenibile per il sistema e non sia disincentivante per le aziende che sviluppano, producono e commercializzano terapie avanzate – ha aggiunto Macchia, che ha aperto anche i lavori di At2 – La prima sfida è sicuramente la determinazione del valore terapeutico, un concetto complesso che può essere definito in termini di valore clinico (efficacia e sicurezza), valore farmacologico (meccanismo d’azione), valore per il paziente (qualità della vita, accettabilità), valore economico (utilità) e valore commerciale.” Sfide che sono state trattate all’interno del documento di Consensus dal titolo Proposta di misure per la determinazione del valore delle Terapie Avanzate in Italia. Uno studio basato sul metodo Delphi, realizzato recentemente da OTA in collaborazione con C.R.E.A. Sanità e a cui ha contribuito un panel di esperti di altissimo livello.
Le tematiche evidenziate nel documento di Consensus saranno un punto di partenza per il nuovo progetto di Osservatorio Terapie Avanzate: il retreAT, annunciato nel corso di At2. “Scopo del retreAT sarà quello di analizzare le criticità riguardanti le terapie avanzate su specifiche aree, grazie al confronto tra ricercatori, clinici, aziende, associazioni di pazienti e istituzioni, e formulare una serie di proposte e di strategie da adottare in un futuro prossimo – ha continuato Pompilio – Al retreAT verranno costituiti cinque tavoli di discussione tematici inerenti la partnership pubblico-privato, la ricerca clinica, la produzione, la sostenibilità economica e l’accesso, l’organizzazione e la presa in carico dei pazienti. Il lavoro dei cinque tavoli sarà presentato con un evento residenziale di due giornate programmato nel 2023. Partendo da questo ampio lavoro, si procederà all’elaborazione di un documento, in cui saranno raccolti gli outcome e le proposte operative per una crescita delle terapie avanzate in Italia. Proposte che verranno poi presentate e discusse con i rappresentati istituzionali competenti”.
“Dal 2009 ad oggi sono state autorizzate in Europa 23 terapie avanzate ma 7 (oltre il 30%) sono state ritirate dal commercio. Un dato che fa riflettere poiché il fallimento non è dovuto ad aspetti scientifici, quali sicurezza o efficacia, ma ad ostacoli sul fronte della sostenibilità di queste innovative ma complesse terapie – ha sottolineato Concetta Quintarelli, Responsabile Unità di Terapia Genica dei Tumori, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma e Membro del Comitato per le Terapie Avanzate presso l’EMA - Agenzia Europea dei Medicinali – Oggi sono 16 le terapie avanzate approvate in Europa, di cui 10 disponibili per i pazienti del nostro Paese, ma secondo le previsioni nel prossimo decennio potrebbero arrivare sul mercato una cinquantina di nuove terapie geniche, cellulari o prodotti di ingegneria tessutale. Un numero per il quale l’Europa e l’Italia devono farsi trovare preparate, il rischio sarebbe di non vedere giungere queste terapie – spesso salvavita – al loro obiettivo finale: i pazienti”.
L’evento Advanced Talks on Advanced Therapies - At2 è stato realizzato con il patrocinio di Fondazione Telethon e con il contributo non condizionante di Bristol-Myers Squibb, CSL Behring, Miltenyi Biotec, Novartis, Orchard Therapeutics, Pfizer, PTC Therapeutics, Sanofi e Vertex.
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